BRASIL. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decisão foi comunicada nesta segunda-feira (24) e ocorreu a pedido da fabricante Roche. O registro condicional é uma autorização concedida de forma temporária, mediante a exigência de apresentação posterior de informações complementares sobre a eficácia e a segurança do medicamento.

Segundo a Anvisa, os dados disponibilizados pela fabricante até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no país. A medida foi publicada no Diário Oficial da União.

O Elevidys é utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva de massa e força muscular devido à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

O cancelamento do registro não modifica as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento de pacientes que já receberam o medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Entre eles estão pacientes infantis brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Histórico

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. Na ocasião, a autorização estabelecia a necessidade de apresentação posterior de dados adicionais sobre eficácia e segurança. O medicamento foi autorizado para pacientes com DMD que ainda conseguiam caminhar de forma independente ou com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto no país. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos. Desde então, a agência solicitou informações adicionais à fabricante, incluindo dados consolidados de segurança com foco nos casos de insuficiência hepática aguda. A Roche apresentou informações complementares e manteve contato com a Anvisa durante o processo regulatório.

Em nota, a empresa afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias. A Anvisa e a Roche destacaram que as decisões relacionadas ao medicamento devem considerar as evidências científicas disponíveis e a segurança dos pacientes, especialmente por se tratar de uma terapia destinada ao tratamento de uma doença grave e rara.

Enquanto isso, a Anvisa também aprovou recentemente o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Estudos clínicos apontaram que o tratamento pode retardar a progressão da doença.

Com informações da Agência Brasil.